美国fda|2021年，这18款创新药有望获美国FDA批准上市( 四 ) 美国fda|多发性骨髓瘤|fda|法布

16、finerenone
公司：拜耳（Bayer）
药物作用机制：非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂
适应症：糖尿病肾病
Finerenone（BAY94-8862）是一种非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂。 2021年1月12日，拜耳宣布FDA已接受finerenone的新药上市申请，用于治疗患有2型糖尿病的慢性肾病患者，并授予该申请优先审评资格。值得一提的是， finerenone薄膜衣片在中国的上市申请已于2月3日获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。

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一项3期临床试验数据显示：对于患有2型糖尿病的慢性肾病患者， finerenone具有明显的肾脏和心血管益处，与现行标准疗法相比，在中位随访时间为2.6年时， finerenone将肾病进展风险降低了18% ，将心血管事件综合风险降低14% 。
17、narsoplimab
公司：Omeros
药物作用机制：靶向MASP-2的单克隆抗体
适应症：造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）
2021年1月20日， Omeros公司宣布，美国FDA已接受在研单克隆抗体疗法narsoplimab的生物制品许可申请，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病，并授予其优先审评资格。此前，该药已被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗高危HSCT-TMA患者。研究显示，与历史对照相比，接受narsoplimab治疗的高危HSCT-TMA患者在100天时的生存率提高了近6倍。

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HSCT-TMA是一种由于干细胞移植手术诱导的内皮细胞损伤引起的全身性、多因素疾病，内皮损伤激活的补体凝集素途径在该病的发生和发展中起核心作用。 Narsoplimab是一款靶向MASP-2的单克隆抗体， MASP-2是一种新型促炎蛋白靶点，也是补体凝集素途径的效应酶。重要的是，抑制MASP-2似乎不会干扰抗体依赖的经典补体激活途径，后者是感染获得性免疫应答的关键组成部分。因此， narsoplimab有望在缓解HSCT-TMA的同时，避免增加患者感染的风险。
18 、retifanlimab
公司：Incyte
药物作用机制：PD-1抑制剂
适应症：肛管鳞状细胞癌
Retifanlimab是一款在研的PD-1抑制剂。 2021年1月23日， Incyte公司宣布，美国FDA已接受retifanlimab的生物制品许可申请，用于治疗局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌成人患者，这些患者在含铂化疗期间疾病进展或对含铂化疗不耐受。同时， FDA还授予该申请优先审评资格。一项2期临床试验POD1UM-202数据显示， retifanlimab单药治疗的ORR为14% ，中位缓解持续时间达到9.5个月。

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值得一提的是，再鼎医药拥有retifanlimab在大中华区在血液和实体肿瘤领域的独家开发权益。 2020年10月，再鼎医药宣布已完成retifanlimab治疗非小细胞肺癌的全球3期临床试验在中国的首例患者给药。