美国fda|2021年，这18款创新药有望获美国FDA批准上市( 三 ) 美国fda|多发性骨髓瘤|fda|法布

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2020年12月1日， Kadmon公司宣布， FDA已接受belumosudil的新药上市申请，用于慢性移植物抗宿主病患者的治疗，并授予该申请优先审评资格。此前， FDA已授予belumosudil针对该适应症的突破性疗法认定和孤儿药资格。
11、infigratinib
公司：BridgeBio Pharma
药物作用机制：FGFR抑制剂
适应症：胆管癌
Infigratinib是一种ATP竞争性、FGFR1-3口服酪氨酸激酶抑制剂，正在开发用于治疗FGFR驱动的疾病患者，包括胆管癌、尿路上皮癌和软骨发育不全（一种儿童骨骼生长疾病）。联拓生物已经与BridgeBio Pharma和QED Therapeutics达成合作，在中国和亚洲其它国家和地区开发infigratinib治疗FGFR基因突变导致的癌症。
2020年12月2日， BridgeBio Pharma公司和其下属子公司QED Therapeutics宣布，美国FDA已接受infigratinib的新药上市申请，用于治疗胆管癌患者，并授予其优先审评资格。一项回顾性研究显示， infigratinib作为三线或以上单药疗法，在治疗携带FGFR基因融合的胆管癌患者时，患者的中位无进展生存期（PFS）达到6.8个月。
12、20vPnC
公司：辉瑞
药物作用机制：20价肺炎球菌偶联疫苗
适应症：预防由肺炎链球菌引起的侵袭性疾病和肺炎
辉瑞开发的20价肺炎球菌偶联疫苗（20vPnC）包括已上市的Prevnar 13中含有的13种血清型，与另外7种新血清型。 7种新增加的血清型与侵袭性肺炎球菌疾病、高病死率、抗生素耐药性和/或脑膜炎的发生相关。 20vPnC疫苗曾被FDA授予快速通道资格和突破性疗法认定。
【美国fda|2021年，这18款创新药有望获美国FDA批准上市】2020年12月10日，辉瑞宣布FDA已接受其20vPnC的生物制品许可申请，用于在18岁以上成人中预防由肺炎链球菌引起的侵袭性疾病和肺炎，并授予该申请优先审评资格。根据新闻稿， 20vPnC如果获得批准，它将覆盖更多导致大多数肺炎球菌疾病的血清型。重要的是，该疫苗已被证明可诱导免疫记忆，从而提供对非细菌性肺炎的保护，特别是在老年人中。
13、TAK-721
公司：武田（Takeda）
药物作用机制：布地奈德的一种新型口服粘性制剂
适应症：嗜酸性粒细胞性食管炎
TAK-721是布地奈德的一种新型口服粘性制剂，它能够局部粘附在粘膜上，从而在食道部位产生活性，是针对嗜酸性粒细胞性食管炎特别设计的配方。布地奈德是一种糖皮质激素，它的其它配方类型已经被用于治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、过敏性鼻炎和鼻息肉等炎症性疾病。

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2020年12月16日，武田宣布美国FDA已接受TAK-721的新药上市申请，用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎，并被授予优先审评资格。根据新闻稿，如果获批， TAK-721将成为FDA批准的首款治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的药物。
14、teplizumab
公司：Provention Bio
药物作用机制：抗CD3抗体
适应症：1型糖尿病
Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单克隆抗体，它的Fc区经氨基酸修饰后，减少了与补体和Fc受体的结合，降低了其潜在毒性。 Teplizumab能减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击，从而保护β细胞不受破坏，进而预防或推迟1型糖尿病的发生。 FDA曾授予该药突破性疗法认定。
2021年1月5日， Provention Bio公司宣布已经向FDA递交了teplizumab的生物制品许可申请，用于延迟或预防高危个体的临床1型糖尿病， FDA已经授予该申请优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准， teplizumab有望成为首个改变1型糖尿病疾病进程的获批疗法。
15、V114
公司：默沙东（MSD）
药物作用机制：15价肺炎链球菌结合疫苗
适应症：预防侵袭性肺炎球菌疾病
V114是默沙东公司开发的一款15价肺炎链球菌结合疫苗，拟用于预防成人和儿童肺炎球菌疾病。该在研疫苗由与CRM197载体蛋白结合的15种血清型的肺炎链球菌多糖组成，包括血清型22F和33F 。这些血清型通常与全球侵袭性肺炎球菌疾病相关，并且不包含在目前批准用于成人的肺炎链球菌结合疫苗中。

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2021年1月12日，默沙东宣布FDA已接受V114的生物制品许可申请，用于18岁以上成人预防侵袭性肺炎球菌疾病，并授予其优先审评资格。这一申请和优先审评资格的授予得到了一系列2期和3期临床研究的支持，这些研究检验了V114在多种不同成人群体中的效果和安全性。